Essais cliniques : tester un protocole avec les patients avant le premier inclus

Une équipe de l’hôpital pédiatrique Sant Joan de Déu de Barcelone propose une méthode pour repérer, avant le lancement d’un essai, ce qui risque de poser problème aux participants et aux équipes.

Le constat de départ

Recrutement lent, abandons en cours d’étude, écarts au protocole, consentement difficile à recueillir, charge de travail pour les sites : ces difficultés restent fréquentes, en particulier dans les études complexes comme les thérapies géniques ou cellulaires avec un long suivi. Pour les auteurs, un protocole est conçu pour répondre à une question scientifique, sans toujours tenir compte de la vie réelle des patients. Un essai peut donc sembler faisable sur le papier et devenir difficile à mener une fois confronté aux patients, aux aidants et aux soignants.

Une méthode en trois volets

L’hôpital a appliqué cette méthode à plusieurs études, industrielles et académiques. Elle analyse le protocole et l’ensemble du parcours du participant, du premier contact à la clôture de l’étude, en croisant trois regards :

• Un panel d’experts des essais cliniques : il examine le protocole sous huit angles, dont les critères d’inclusion, les visites et procédures, la sécurité, la faisabilité sur site, l’éthique et l’expérience du patient.
• Des simulations très réalistes (SIMTest) : professionnels et patients rejouent des visites ou des procédures de l’étude en conditions proches du réel. L’objectif est de mesurer l’écart entre le travail tel qu’il est imaginé et le travail tel qu’il se fait réellement.
• Un panel de patients et d’aidants : il relit le protocole et les documents de l’étude en se mettant à la place des participants. Il vérifie que tout est compréhensible, que les risques sont bien expliqués, que la charge reste supportable et que l’étude est accessible.

Ces trois volets s’alimentent mutuellement : un risque signalé par les experts peut être vérifié en simulation, puis discuté avec le panel de patients.

Corriger sans sacrifier la rigueur scientifique

Selon l’expérience de l’équipe, beaucoup de difficultés sont repérables bien avant l’inclusion du premier patient : explications trop complexes, calendrier de visites trop lourd, hypothèses peu réalistes sur le comportement des participants. Elles peuvent souvent être corrigées sans affaiblir la rigueur scientifique, par exemple en raccourcissant les visites, en introduisant des éléments décentralisés ou en vérifiant que les questionnaires remplis par les patients sont adaptés.

De la consultation à la co-construction

Les auteurs invitent promoteurs, chercheurs, autorités, associations de patients et systèmes de santé à passer de la simple consultation à une véritable co-construction des essais.

Référence

Nafría Escalera B., Cubells M., Claverol J. (Institut de Recerca Sant Joan de Déu), Quintillá J.M. (SJD Barcelona Children’s Hospital). Novel Mixed-Methods Framework for End-to-End Patient-Centric Trial Design. DIA Global Forum, octobre 2026.
Lire l’article : https://globalforum.diaglobal.org/issue/october-2026/novel-mixed-methods-framework-for-end-to-end-patient-centric-trial-design/

Pour aller plus loin

• Se former à l’implication des patients dans la recherche : Toolbox EUPATI (toolbox.eupati.eu)